Midostaurin

Kurs: MDBI

Typ	Målriktat läkemedel (multikinashämmare)
Måltavla	FLT3, KIT, PDGFR, VEGFR m.fl. tyrosinkinaser
Nyckelanvändning	FLT3-muterad AML och avancerad Systemisk mastocytos

Vad är det?

• En oral Tyrosinkinashämmare med bred verkan som blockerar flera receptor­tyrosinkinaser, framför allt FLT3 och KIT. Används vid maligniteter som drivs av dessa signaler.

Indikationer, verkningsmekanism & kontraindikationer

Indikationer	Nydiagnostiserad FLT3-muterad AML (tillsammans med induktionscytostatika); avancerad Systemisk mastocytos, mastcellsleukemi och SM-AHN
Verkningsmekanism	Hämmar autofosforylering av FLT3 och KIT (inkl. KIT D816V) → stoppad proliferations- och överlevnadssignal i den maligna klonen
Kontraindikationer	Överkänslighet; samtidig stark CYP3A4-inducerare; försiktighet vid QT-förlängning
Försiktighet & biverkningar	Illamående/kräkning, cytopenier och infektionsrisk, QT-förlängning, lungtoxicitet, leverpåverkan

Klinisk koppling

• Vid AML kombineras midostaurin med kemoterapi och förbättrar överlevnaden hos FLT3-muterade patienter.
• Vid Systemisk mastocytos riktar sig effekten mot den aktiverande KIT D816V-mutationen som driver mastcellsproliferationen.

Tenta-fokus

Midostaurin = FLT3/KIT-hämmare. Två indikationer att kunna: FLT3-muterad AML (med cytostatika) och avancerad systemisk mastocytos (KIT D816V).

Klinisk pärla

FLT3-mutation ska analyseras vid AML-diagnos eftersom fyndet både ger sämre prognos OCH öppnar för riktad behandling med midostaurin.

Kopplingar

• FLT3 — huvudmåltavla vid AML
• Akut myeloisk leukemi — central indikation
• Systemisk mastocytos — KIT-driven indikation
• KIT — receptorn bakom mastocytos
• Tyrosinkinashämmare — läkemedelsklassen