Cyklofosfamid

Kurs: Basvetenskap 5 Moment 1

Vad är det?

  • Alkylerande cytostatikum av kvävesenapstyp – en prodrug som måste aktiveras i levern av CYP2B6 och andra CYP-enzym.
  • Används både som cellgift vid Lymfom, Bröstcancer och sarkom, och i lägre dos som kraftfullt immunsuppressivum vid svår autoimmun sjukdom.
  • Ökänt för två specifika toxiciteter: hemorragisk cystit och infertilitet.

Varför är det viktigt / Mekanism

Aktiveringen ger två fragment med helt olika öden:

MetabolitEffekt
FosforamidsenapDen aktiva alkyleraren – bildar korsbindningar mellan DNA-strängar (N7 på guanin), blockerar replikation, utlöser Apoptos
AkroleinIngen antitumöreffekt; utsöndras i urinen och är direkt urotelialt toxiskt

Alkyleringen är inte cellcykelspecifik – läkemedlet verkar även på vilande celler, vilket förklarar effekten på långlivade autoreaktiva lymfocyter.

Skydd mot akroleinMekanism
MesnaInnehåller en tiolgrupp som binder akrolein i urinen till en ofarlig produkt
Riklig vätsketillförselSpäder och spolar ut
Frekvent blåstömningMinskar kontakttiden

Dosberoende profil:

DosAnvändningDominerande effekt
Låg, peroral dagligAutoimmun sjukdomLymfocytdepletion
Hög, intermittent pulsVaskulit, LupusnefritMindre kumulativ blåstoxicitet
Mycket högKonditionering före StamcellstransplantationMyeloablation

Klinisk relevans & Diagnostik

BiverkningKommentar
Hemorragisk cystitAkrolein; förebyggs med mesna och hydrering
UrinblåsecancerSen komplikation, dosberoende – livslång hematurikontroll
Infertilitet, prematur ovariell sviktDosberoende; erbjud fertilitetsbevarande åtgärd före start
BenmärgssuppressionNadir cirka 8–14 dagar
SIADHVid höga doser – risk för vattenintoxikation vid samtidig hydrering
Sekundär Akut myeloisk leukemiSen, alkylerartypisk med förlust av kromosom 5 eller 7
Illamående, alopeciKräver antiemetikaprofylax
IndikationKommentar
ANCA-associerad vaskulitInduktionsbehandling; Rituximab är i dag likvärdigt alternativ
Svår LupusnefritEuro-Lupus lågdosregim
Systemisk skleros med lungfibros
CHOP och liknande regimerC:et i CHOP
Posttransplantations-cyklofosfamidSelektiv depletion av alloreaktiva T-celler vid haploidentisk transplantation

Tenta-fokus

Hemorragisk cystit orsakas av akrolein, inte av den aktiva fosforamidsenapen. Mesna skyddar blåsan utan att minska antitumöreffekten, eftersom det verkar först i urinen. Detta är en klassisk tentafråga.

Klinisk pärla

Fertilitetsfrågan ska tas upp innan första dosen, inte efteråt. Risken för permanent gonadsvikt stiger brant med kumulativ dos och med ålder hos kvinnan; hos män erbjuds spermanedfrysning.

Klinisk pärla

Cyklofosfamid ger SIADH och därmed hyponatremi. Kombinationen “vi hydrerar för att skydda blåsan” och “läkemedlet ger vattenretention” kan bli farlig – följ natrium vid högdosbehandling.

Indikationer, verkningsmekanism & kontraindikationer

AspektInnehåll
IndikationerLymfom/leukemi, svår autoimmun sjukdom (vaskulit, lupusnefrit), vissa solida tumörer.
VerkningsmekanismAlkylerande cytostatika (prodrug via CYP) → korsbinder DNA.
KontraindikationerSvår benmärgssvikt, aktiv Infektion, graviditet, urinvägsobstruktion.
Försiktighet / biverkningarHemorragisk cystit (akrolein — ge MESNA + hydrering), myelosuppression, infertilitet, sekundär malignitet, illamående.

Kopplingar

Relaterat: Cytostatika, Mesna, ANCA-associerad vaskulit, Lupusnefrit, Immunsuppression, Benmärgssuppression, Rituximab, Basvetenskap 5 Moment 1