JAK-STAT

Kurs: Basvetenskap 5 Moment 1

Vad är det?

  • Signalvägen som kopplar cytokinreceptorer utan egen kinasaktivitet till direkt genreglering i kärnan.
  • Kortast tänkbara väg från cellyta till DNA: bara två proteinsteg mellan receptorn och transkriptionen.
  • Måltavla för en hel modern läkemedelsklass – JAK-hämmarna (“-tinib”).

Varför är det viktigt / Mekanism

StegSkeende
1Cytokin binder och dimeriserar receptorn
2Receptorassocierade JAK förs samman och transfosforylerar varandra
3JAK fosforylerar tyrosinrester på receptorns intracellulära svans
4STAT binder via sin SH2-domän till fosfotyrosinet och fosforyleras i sin tur
5STAT dimeriserar, vandrar till kärnan och binder DNA
6Avstängning via SOCS-proteiner (negativ återkoppling) och fosfataser
JAK-familjemedlemSignalerar för
JAK1IL-6-familjen, Interferon, gammakedjecytokiner
JAK2Erytropoetin, Trombopoetin, GM-CSF, tillväxthormon, IL-3
JAK3Endast receptorer med gemensam gammakedja (IL-2, 4, 7, 9, 15, 21)
TYK2IL-12, IL-23, typ I-interferon
STATKopplad cytokinFenotyp
STAT1Interferon gammaAntiviralt, Th1-celler
STAT4IL-12Th1
STAT5IL-2, EPO, GHProliferation, Regulatoriska T-celler
STAT6IL-4, IL-13Th2-celler, IgE-klassbyte
STAT3IL-6, IL-23, IL-10Th17-celler, akutfassvar

Klinisk relevans & Diagnostik

TillståndMekanism
Polycytemia vera, Essentiell trombocytos, MyelofibrosJAK2 V617F – konstitutiv aktivering, cytokinoberoende tillväxt
SCID, X-bunden och autosomalGammakedja eller JAK3-defekt – T-minus, B-plus, NK-minus
Hyper-IgE-syndrom (Jobs)STAT3-förlust – Th17-brist, kalla abscesser, eksem
MSMDSTAT1-defekt – mykobakteriell sjukdom
Kronisk mukokutan kandidosSTAT1 gain of function
LäkemedelSelektivitetIndikation
RuxolitinibJAK1/2Myelofibros, polycytemia vera, steroidrefraktär Graft-versus-host-sjukdom
TofacitinibJAK1/3Reumatoid artrit, Ulcerös kolit
BaricitinibJAK1/2RA, Atopisk dermatit, alopecia areata
UpadacitinibJAK1RA, eksem, IBD
DeukravacitinibTYK2 (allosterisk)Psoriasis

Tenta-fokus

JAK-hämmare bär en klassvarning för allvarlig infektion (särskilt Herpes zoster), venös tromboembolism, hjärtkärlhändelser och malignitet hos patienter över 65 år eller med riskfaktorer. Screena för latent Tuberkulos och hepatit före start och vaccinera mot bältros.

Klinisk pärla

JAK2 signalerar för EPO, TPO och G-CSF-liknande receptorer. Det är därför JAK2 V617F kan ge tre olika sjukdomsbilder beroende på vilken cellinje som dominerar – och därför JAK2-hämning nästan alltid ger Anemi och Trombocytopeni som dosbegränsande biverkan.

Klinisk pärla

Till skillnad från biologiska läkemedel är JAK-hämmare små molekyler som tas peroralt, har kort halveringstid och kan sättas ut snabbt inför kirurgi eller vid infektion – en praktisk fördel jämfört med antikroppar med veckors halveringstid.

Kopplingar

Relaterat: Cytokin, Interferon, IL-6, Polycytemia vera, SCID, STAT3, Ruxolitinib, Signaltransduktion, Basvetenskap 5 Moment 1