Checkpointhämmare

Kurs: Basvetenskap 5 Moment 1

Vad är det?

  • Monoklonala antikroppar som blockerar hämmande receptorer på T-celler (CTLA-4, PD-1) eller deras ligander (PD-L1), och därigenom släpper bromsen på ett redan existerande antitumörsvar.
  • De dödar alltså inte tumörceller direkt – de återställer T-cellsfunktion som tumören har stängt av.
  • Har förändrat prognosen radikalt vid Malignt melanom, icke-småcellig lungcancer, njurcancer och MSI-höga tumörer.

Varför är det viktigt / Mekanism

Anti-CTLA-4 (ipilimumab)Anti-PD-1/PD-L1 (pembrolizumab, nivolumab, atezolizumab)
Var verkar denLymfknutan, primingfasenTumören, effektorfasen
MotverkarCTLA-4 som konkurrerar ut CD28 om CD80/86PD-1 som rekryterar SHP-2 och släcker TCR-signalen
NettoeffektFler tumörspecifika kloner primerasBefintliga T-celler i tumören återaktiveras
Även effekt påDepleterar regulatoriska T-cellerBryter T-cellsexhaustion
ToxicitetHögst (kolit, hypofysit)Lägre, men bredare spektrum
  • Tumören skyddar sig genom adaptiv immunresistens: IFN-gamma från infiltrerande T-celler inducerar PD-L1 på tumörcellen, som då stänger av just de celler som kom för att döda den. Anti-PD-1 bryter exakt denna loop.

Prediktiva markörer:

MarkörBetydelse
PD-L1-uttryck (TPS/CPS)Styr indikation vid lungcancer; grov men användbar
MSI-hög / dMMRMånga neoantigen → tumöragnostisk indikation
Tumor mutational burdenHögt TMB → bättre svar
Kall tumör (inget T-cellsinfiltrat)Dåligt svar – inget att släppa på

Klinisk relevans & Diagnostik

Biverkningarna är immunrelaterade (irAE) och kan drabba vilket organ som helst:

OrganManifestationHandläggning
TarmKolit, diarréSteroider; infliximab vid steroidrefraktär
HudUtslag, klåda, Lichen planus-liknandeLokal steroid
EndokrintTyreoidit, hypofysit, fulminant Diabetes mellitus typ 1Hormonsubstitution – permanent
LungaPneumonitSteroider, sätt ut
LeverHepatitSteroider
NeurologisktMyastent syndrom, Guillain-Barrés syndromAkut, hög mortalitet
HjärtaMyokarditOvanlig men mest dödlig irAE
  • Behandlingsprincip: steroider i högdos, och vid utebliven effekt TNF-hämmare. Endokrina irAE kräver livslång substitution även om läkemedlet sätts ut.
  • Pseudoprogression: tumören kan se större ut initialt på grund av immuncellsinfiltrat – därför används iRECIST i stället för vanliga RECIST-kriterier.

Tenta-fokus

Immunrelaterade biverkningar behandlas med immunsuppression, inte med utsättning enbart. Diarré hos en patient på checkpointhämmare är immunkolit tills motsatsen är bevisad – inte gastroenterit.

Klinisk pärla

CTLA-4 verkar i lymfknutan och PD-1 i tumören. Det förklarar både varför kombinationen har additiv effekt och varför den har betydligt mer toxicitet.

Klinisk pärla

Aktiv autoimmun sjukdom och pågående organtransplantation är relativa kontraindikationer – risken för skov respektive Transplantatavstötning är betydande.

Kopplingar

Relaterat: Pembrolizumab, PD-1, CTLA-4, Malignt melanom, Kolorektal cancer, Anergi, Basvetenskap 5 Moment 1, PD1, PD-L1, Cancer immunoediting, Nodulärt melanom, Breslow-tjocklek